venerdì, Marzo 5, 2021

Farmaco “Zolgensma”, paletta rossa per Del Deo dall’AIFA: “non esiste alcuna evidenza scientifica”

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Gaetano Di Meglio | Se non avessi avuto esperienze personali e dirette in vicende simili, oggi, forse, avrei una posizione diversa. Nel comprendere, sostenere e difendere i diritti del piccolo Leo, la vicenda resa nota dal Comune di Forio merita una riflessione meno personale, più politica, più istituzionale.

E’ legittimo – anzi obbligatorio – che la famiglia Bailey lotti con ogni sforzo, impegno e determinazione per il proprio figlio. Meno legittimo, invece, la posizione assunta da Francesco Del Deo nella qualità di presidente dell’ANCIM. Il sindaco di Forio, in una nota indirizzata al Ministro Speranza chiede “l’ampliamento platea per trattamento SMA1 con terapia genica “Zolgensma”.

La risposta del direttore generale dell’agenzia del farmaco, Nicola Magrini, evidenzia quanto il sindaco di Forio avesse azzardato una richiesta senza troppo approfondire la vicenda: “Tuttavia, siamo anche consapevoli di non aver lasciato questi bambini senza alternative terapeutiche, grazie alla disponibilità di un farmaco di dimostrata efficacia, nusinersen; almeno per i bambini di età superiore ai 6 mesi, e in particolare per i bambini di peso superiore a 13,5 kg, non esiste alcuna evidenza scientifica di un vantaggio nel sottoporsi a terapia genica”.

E’ questa la sintesi della lettura delle note inviate dall’ANICM al Ministro della Salute e al Direttore del Consiglio Superiore di Sanità e la risposta, come già evidenziata, notificata dal Prof. Magrini.

No a bambini senza alternative terapeutiche” la nota del prof. Magrini
Gentilissimi,
l’Agenzia Italiana del Farmaco è vicina ai bisogni di salute dei pazienti e condivide la posizione della comunità scientifica e delle famiglie dei bambini affetti da SMA1, secondo la quale tutte le terapie di dimostrata efficacia devono essere messe a disposizione dei pazienti nel più breve tempo possibile. Nel caso della terapia genica con Zolgensma, questa nostra convinzione si è tradotta nella decisione di garantire l’immediata copertura SSN ai sensi della legge 648/96, in attesa del completamento della procedura di negoziazione del prezzo di rimborso del farmaco. La legge 648/96 è una norma nazionale che consente, quando non vi è una alternativa valida, di accedere a carico del SSN a una terapia farmacologica priva della specifica indicazione ma che abbia a disposizione sufficienti dati di efficacia e sicurezza. È dunque stato riconosciuto, in circostanze eccezionali, che Zolgensma dovesse essere garantito immediatamente per tutti i bambini che avrebbero potuto ottenere il massimo beneficio. Il limite di età di 6 mesi previsto per l’inserimento di Zolgensma nella legge 648/96 corrisponde esattamente al criterio stabilito nella sperimentazione clinica e, dunque, per il quale esistono attualmente le maggiori evidenze di efficacia e sicurezza del trattamento. Siamo consapevoli che la presenza di un limite di età per l’inserimento in legge 648/96 ha momentaneamente escluso una parte di bambini affetti da SMA1. Tuttavia, siamo anche consapevoli di non aver lasciato questi bambini senza alternative terapeutiche, grazie alla disponibilità di un farmaco di dimostrata efficacia, nusinersen; almeno per i bambini di età superiore ai 6 mesi, e in particolare per i bambini di peso superiore a 13,5 kg, non esiste alcuna evidenza scientifica di un vantaggio nel sottoporsi a terapia genica. Da ultimo, è compito della Agenzia tenere in debita considerazione che, alla luce di un prezzo eccezionalmente elevato richiesto dall’azienda farmaceutica per Zolgensma, la negoziazione deve consentire di raggiungere un prezzo ragionevole e sostenibile per il SSN. Si tratta quindi di rendere sostenibile per il SSN il trattamento dei bambini affetti da SMA1, anche di età superiore a sei mesi. Per quanto dipende dagli Uffici dell’Agenzia e dalle sue commissioni (CTS e CPR), assicuriamo un impegno straordinario per concludere in tempi brevissimi la negoziazione di Zolgensma e la modalità ottimale di utilizzo nel SSN. Siamo ottimisti che nelle prossime settimane sarà possibile trovare una soluzione positiva.

Francesco Del Deo nella sua richiesta, invece, aveva evidenziato: “grazie alle infusioni di Spinraza i bambini affetti da questa rara malattia riescono a recuperare un po’ della propria condizione fisica, ma restano dipendenti da macchinari e fisioterapia respiratoria, ma vi è una terapia genica, chiamata Zolgesma, che permetterebbe ai bambini affetti da questa malattia di vivere una vita “normale”, cura che al momento in Italia può essere somministrata solo fino al sesto mese di vita. Giungo, quindi, al motivo di questa comunicazione: il limite dei sei mesi di età per potersi sottoporre a questa costosissima cura genica esiste solo in pochissime nazioni, tra cui l’Italia. Un limite inaccettabile che sta creando non pochi disagi agli affetti da questa rara patologia”

Così, se da un lato i familiari coinvolti si trovano a combattere sia con un limite di spesa sia con un’evidenza scientifica e hanno tutto il diritto-dovere di rivendicare farmaci, trattamenti e tutto lo scibile umano, dall’altro lato ci piacerebbe avere amministratori che non si fermino alla “letterina” ma che abbiano la volontà di andare oltre. Sostenere la ricerca? Trovare nuovi fondi? Dedicare un’attività specifica di tutti i comuni delle isole minori? Dirigere un’assise così larga deve avere anche un valore o deve significare solo ricoprire la carica che era di qualcun altro?

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1 commento

  1. Se l impegno di una persona si limitasse alla letterina a babbo Speranza, allora dico non ti avviare proprio. Ma se quell impegno va oltre e dimostri il tuo totale coinvolgimento nella querelle, allora sei meritevole di stima. Vorrei solo ricordare che nel mentre tu e babbo Speranza vi scambiate le letterine c è un povero ragazzino attaccato dalla testa ai piedi a dei macchinari che gli consentono il solo respiro. Riuscite a dormire la notte? Siate risolutivi e cercate di aiutare chi spera che l accenno della vostra battaglia abbia un seguito e porti a qualche risultato.

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